أشارت دراسة جديدة إلى أن العلاج الجيني الجديد لمرض ألزهايمر آمن وقد نجح في خفض مستويات بروتين تاو (إحدى البروتينات التي تسبب مرض ألزهايمر) الضار المرتبط بالحالة. وقال الباحثون إن النتائج أظهرت خطوة متقدمة في إثبات إمكانية استخدام البروتين لإبطاء المرض أو حتى عكسه.
وتمثل التجربة الأولى في العالم في مستشفيات جامعة كولدج لندن UCL التابعة لمؤسسة صندوق هيئة الخدمات الصحية الوطنية في بريطانيا، التي يتم فيها اتباع نهج إسكات الجينات (أي أن الطفرة تقلل من نسخ الجين) في الخرف ومرض ألزهايمر
وأشارت النتائج أيضاً إلى أن العلماء يمكنهم تغيير كمية بروتين تاو عن طريق إخماد الجين الذي ينقل الإشارات من الحمض النووي التي تصنع البروتين غير الطبيعي داخل كل خلية، باستخدام دواء أطلق عليه اسمBIIB080 (MAPTRx).
ووفقًا لنتائج تجربة المرحلة الأولى (ب)، فإن الدواء يمنع الجين من التحول إلى البروتين بطريقة مدروسة وقابلة للعكس، وهذا يمكن أن يقلل من إنتاج البروتين ويغير مسار المرض
الإثنين 23 ديسمبر 2024